FDA批准了第一个治疗快速衰老疾病早衰的药物

美国食品和药物管理局已经批准了一种治疗方法，可以让患有导致过早衰老的罕见遗传疾病的儿童有更多的生存时间。患有这种称为哈钦森-吉尔福德早衰综合症或简称早衰的疾病的儿童，往往在青少年时期死于心力衰竭、心脏病发作或中风。大多数患有这种疾病的儿童在15岁之前死亡。FDA于11月20日宣布，新批准的药物Zokinvy是第一个也是唯一一个被批准用于治疗早衰和某些相关综合症的药物。

在对62名接受该药物的儿童进行的临床试验中，Zokinvy在治疗的头三年中平均将寿命延长了约3个月，而另一项收集其健康数据的独立研究显示，与另外81名未服用该药物的儿童相比，寿命延长了约3个月。持续接受Zokinvy长达11年的儿童研究表明，平均而言，儿童的寿命延长了约2.5年。

“这不是治愈方法，”参与临床试验的波士顿儿童医院儿科重症监护医生MonicaKleinman警告说。“我们希望通过减缓疾病的发展速度来延长[孩子们]的寿命，”但是，她说，这种药物并不能使孩子们获得正常的寿命。

全世界估计有350至400名儿童患有早衰症。对于这些孩子来说，他们遗传密码中的一个单一突变就会颠覆他们的健康(SN：2/7/13)。这种突变干扰了负责制造核纤层蛋白A的基因，核纤层蛋白A有助于将细胞核保持在一起。患有早衰症的儿童最终会产生更多的有缺陷的蛋白质，称为早老素，这种蛋白质类似于核纤层蛋白A，但附加了一个额外的片段。Kleinman说，这种蛋白质会卡在细胞膜中，无法再循环生成新鲜蛋白质，从而导致细胞过早老化并使血管和结缔组织变硬。

每个人都会产生一些早衰素，随着年龄的增长，身体会产生更多，Kleinman解释说，但是“患有早衰症的儿童会产生大量的早衰素。”儿童通常在出生时看起来很正常，但在生命的头两年开始出现疾病迹象。在他们的一生中，这些孩子经历了头发和身体脂肪的流失、关节僵硬、心血管疾病和其他加速衰老的症状。

加利福尼亚州帕洛阿尔托的EigerBioPharmaceuticals公司生产的Zokinvy可以阻止部分早衰素的产生，从而降低儿童细胞中积累的量。但她说，口服药物胶囊并不能完全阻止生产，患者可以接受的剂量受到药物副作用的限制，包括呕吐、腹泻和疲劳。

这种药物是“基础研究力量的证明”，美国马里兰州贝塞斯达国家癌症研究所的细胞生物学家TomMisteli说，他并未参与该药物的研究。他说，Zokinvy建立在laminA蛋白许多方面数十年的研究基础上，包括形成早老蛋白的“看似深奥的化学修饰”。

Misteli补充说：“研究这种蛋白质或修饰的人都没有预料到它会成为药物靶点。”但是，一旦确定了致病基因，研究人员便将注意力集中在包括Zokinvy在内的一类药物上作为潜在的治疗方法。

Misteli说，随着新药的批准，现在的重点是测试与Zokinvy联合使用的其他药物或疗法。这可能有助于进一步延长早衰儿童的寿命。研究人员还在研究基因治疗方法，目的是修复导致衰弱性疾病的突变。

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